FDA批准新阿尔茨海默氏症针对专家小组建议的药物

经过:杰斯林盾牌|

Aduhelm“width=
Aducanumab将以品牌Aduhelm的品牌出售,靶向称为淀粉样蛋白的蛋白质,这些蛋白质会在阿尔茨海默氏病的患者的大脑上块形成细胞破坏性斑块。但是它可以工作吗?生物基因

并不是说研究人员还没有在过去的二十年中,提出新的化合物来治疗阿尔茨海默氏病。只是这种疾病已经证明很难解决。美国有600万人和全球3000万人老年痴呆症,最常见的形式失智在老年人中,但2003年,美国食品药品监督管理局(FDA)给予了最后一次批准治疗该疾病的药物。

在过去的20年中,阿尔茨海默氏症患者只能使用五种药物生物基因创建了阿杜卡司瘤,这是制造商声称是疾病根本原因而不是症状的第一个阿尔茨海默氏症药物。Biogen说,Aducanumab的品牌名称将是Aduhelm,针对称为淀粉样蛋白的蛋白质,这些蛋白质会在阿尔茨海默氏症患者的大脑上形成细胞破坏细胞的斑块。许多研究人员认为,大脑上形成的淀粉样菌斑越多,脑细胞相互通信就越难。无法交流最终导致细胞死亡,并且患者痴呆症症状的恶化。

广告

2021年6月7日,FDA批准使用aducanumab对于阿尔茨海默氏症,通过加速批准过程。患者将以每月静脉输注的形式接受该药物,根据Biogen,除了脑成像和诊断性测试的成本外,治疗每年的费用还高达56,000美元。但是,对于那些负担得起的人来说,假设它有效,那是减少混乱,沟通问题和记忆力丧失等症状的费用。

批评家在决定中说,几乎没有证据表明阿杜司纳单抗会起作用,而FDA的决定则代表了标准的降低,这对阿尔茨海默氏症的倡导团体,患者及其家人的压力感到厌烦。此外,如果该药物在很大程度上被证明是无效的,那么很难进行市场后试验,因为大多数可以从医生那里获得药物的患者不希望在医学研究中接受安慰剂的风险不足。

近年来FDA的批准也是FDA最具争议的决定之一。医生,研究人员,倡导者和患者之间存在严重分歧2019年药物试验表明阿杜伐单抗比安慰剂更有效。FDA咨询小组的两名成员辞去了批准该药物对医学专家的反对意见的决定。

梅奥诊所的神经科医生David S. Knopman,告诉《华盛顿邮报》他不“希望成为假过程的一部分”,从而获得该药物的认可。他在辞职中告诉FDA,“阿杜加纳布(Aducanumab)批准的整个传奇……嘲笑[咨询]委员会的咨询过程。尽管我意识到委员会是咨询委员会的,但批准阿杜卡马布(Aducanumab被预言了,”根据《华盛顿邮报》

圣路易斯华盛顿大学的神经科医生Joel S. Perlmutter,FDA神经系统疗法专家小组的成员,也退出抗议。咨询委员会的11位小组成员中有十名,该委员会于2020年11月开会没有找到证据在研究中表明,该药物将减缓认知能力下降。第11名成员“不确定”。

Biogen声称后来的试验得出结论,该药物在更长的时间内在更高剂量的情况下效果更好。这FDA得出结论“有大量证据表明,阿杜省瘤可减少大脑中的淀粉样β斑块”,并且它“合理地预测对患者的重要好处”。

广告

最初出版:2021年6月8日

特色

广告

加载...